好消息！国产MEK抑制剂复迈宁获批用于成人NF1丛状神经纤维瘤，覆盖全年龄段

一个期待已久的好消息 #

2026年9月3日，复星医药宣布，其自主研发的MEK1/2抑制剂复迈宁®（芦沃美替尼片）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的成人I型神经纤维瘤病（NF1）患者。

这个批准的意义在于：此前复迈宁已获批用于2岁及以上的儿童和青少年NF1-PN患者，此次成人适应症的获批，意味着这款国产原研靶向药正式实现了从儿童到成人的全年龄段覆盖，成年患者终于也有了属于自己的药物治疗选择。

NF1是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，全球新生儿发病率约为1/3000。其中约30%-60%的患者会出现丛状神经纤维瘤（PN）——这是一种可能累及全身的良性肿瘤，可引起疼痛、器官功能受损，以及面部或躯体的外观改变。

在过去，成人NF1-PN的治疗手段非常有限，主要依靠手术。但由于PN往往呈弥漫性生长、边界不清，手术很难彻底切除，复发率高，长期控制效果不理想。反复手术不仅给患者带来身体上的负担，也严重影响生活质量。对于肿瘤无法手术切除的成人患者来说，此前在国内几乎没有可用的药物治疗。

复迈宁是复星医药自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂，通过精准阻断异常激活的MAPK信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡，为NF1-PN这类由MAPK通路驱动的疾病提供了全新的靶向治疗思路。

在一项纳入167例成人患者的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究中，复迈宁组的盲态独立中心评审确认客观缓解率（ORR）达到43.8%，中位起效时间为3.9个月。药物不仅能让肿瘤缩小，还能有效缓解肿瘤相关的疼痛。安全性方面，药物不良反应大多为1-2级，总体可控。

除本次新增的成人NF1-PN适应症外，复迈宁此前已在国内获批三项适应症：

此外，该药用于儿童低级别脑胶质瘤的III期临床、颅外动静脉畸形的II期临床，以及联合安罗替尼治疗KRAS突变晚期非小细胞肺癌的II期临床也在推进中。

对于成人NF1-PN患者和家属来说，这次获批是一个实实在在的好消息——“无法手术"不再等于"无药可用”。当然，具体是否适合使用复迈宁、如何用药和随访，仍需要在有经验的医生指导下进行个体化评估。

我们将持续关注这款药物的落地情况，包括医保准入、可及性等方面的最新进展，第一时间分享给大家。